引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得NMPA药物临床试验批准 用于治疗TGFBI相关的角膜营养不良
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北京和香港2026年7月2日— 一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，其首个体内基因组编辑研究药物 GEB-101的药物临床试验申请（IND）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）默示许可批准，将在中国及美国启动临床I/II期CLARITY试验，用于治疗TGFBI相关的角膜营养不良。GEB-101已于2025年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND许可。
CLARITY是一项I/II期全球多中心临床研究，采用适应性无缝设计，旨在评估 GEB-101 在 TGFBI 相关的角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及初步有效性。试验参与者的研究眼将接受单次角膜基质内注射给药，中国研究中心启动后，预计于今年内开始入组。
引正基因联合创始人兼董事长郑宗立博士表示：“获得国家药监的IND批准是对GEB-101临床前安全性和有效性数据的充份认可，也体现了临床试验设计的严谨性。GEB-101采用基于CRISPR的基因组编辑工具，通过我们创新的蛋白递送载体（PDV）技术以核糖核蛋白(RNP)的形式递送到体内。这种治疗模式具有‘即用且快速降解’特性，可实现高效的靶组织编辑，并兼备低脱靶风险的良好安全性优势。”
引正基因联合创始人兼首席执行官竺添博士谈到：”GEB-101先后获得中美两地药物临床试验批准，具备良好条件扩展全球布局，推动在更大患者群开展临床评估，同时为饱受角膜疾病困扰的患者带来创新药物的目标又迈进了一大步。我们非常期待与中美CLARITY临床试验的研究者及顶尖学术医疗机构开展紧密合作。”
关于TGFBI相关的角膜营养不良
TGFBI相关的角膜营养不良（TGFBI-related corneal dystrophies）是由 TGFBI 基因突变引起的一组遗传性眼病。突变引起异常蛋白在角膜内持续沉积，造成角膜混浊。患者常见症状包括畏光，进行性视力下降，以及反复发作的角膜上皮糜烂引起的剧烈眼痛，严重影响生活质量。目前临床主要采用准分子激光治疗性角膜切削术（PTK）或角膜移植手术进行干预。但术后复发率高，且存在手术并发症风险，亟需创新的治疗方案。
关于 GEB-101
GEB-101是引正基因全资研发的首创体细胞基因组编辑研究性药物，通过角膜基质内单次注射给药，从根源上治疗 TGFBI 基因相关的角膜营养不良。GEB-101 运用了 CRISPR-Cas 基因组编辑技术，靶向TGFBI 基因中的特定位置，并由公司自主开发的工程化蛋白递送载体（PDV）实现精准体内递送。GEB-101正在研究者发起的临床试验中进行安全性和初步有效性评估。GEB‑101已在中国和美国获得监管机构的IND许可。
关于引正基因GenEditBio
引正基因成立于 2021 年，总部位于中国香港，是一家临床阶段的基因治疗初创公司，致力于开发安全、精准、有效和可负担的体内基因组编辑治疗解决方案（简称「DNA 手术」），以填补临床医治未能满足的需求。公司的核心研发领域包括新型 Cas 核酸酶基因组编辑器的开发，以及利用脂质纳米颗粒（LNP）与工程化蛋白递送载体（PDV）实现安全和高效的体内递送。公司在香港、北京和波士顿设有研究实验室和办公室。引正基因由顶级生命科学投资者资助，包括启明创投、方圆资本、晟德药业、顺天医药、香港科技园创投基金等。如要更多信息，请到访公司网页www.geneditbio.com。
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